Con la donación de sangre se salvan vidas. Pero el fluido rojo que corre por nuestras venas también tiene sus limitaciones, y tanto la donación como la transfusión de sangre se enfrentan a varios retos. Varias de nuestras empresas en cartera han desarrollado soluciones innovadoras que pueden ayudar a que los pacientes que sufren determinadas enfermedades dependan menos de la sangre donada.

La sangre ha sido durante milenios un símbolo poderoso de vida. Por ejemplo, no es una coincidencia que en los cuentos populares los vampiros intenten continuar su vida posmortem utilizando la sangre de los vivos. A un nivel más científico, las donaciones de sangre han salvado durante siglos innumerables vidas. Pero la práctica médica realmente despegó a principios del siglo XX, cuando se descubrieron los grupos sanguíneos. Hoy en día, las transfusiones de sangre se consideran indispensables. Son esenciales para garantizar que los pacientes sobrevivan a las operaciones, a los tratamientos de cáncer, a las enfermedades crónicas, y a las lesiones traumáticas. Los diversos componentes de la sangre (glóbulos rojos, plaquetas y plasma) se utilizan para tratar distintos problemas de salud.

Limitaciones de la sangre de donantes y transfusiones

Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), los centros de extracción de sangre de todo el mundo recogen alrededor de 118,5 millones de donaciones de sangre cada año. Aunque esa cifra puede parecer impresionante, en realidad siempre hay escasez de sangre. Esto se debe a que tiene una vida útil de únicamente 42 días. Para garantizar que dure ese tiempo, es necesario almacenar el fluido a baja temperatura.

Otra limitación importante de las transfusiones de sangre es que la sangre del donante debe coincidir con el tipo de sangre del destinatario. La sangre del donante también tiene que comprobarse, para detectar enfermedades como la hepatitis y el virus de inmunodeficiencia humana (VIH), lo cual aumenta el coste de las transfusiones. En muchos países en desarrollo, esto plantea graves dificultades. Además, las transfusiones de sangre pueden suponer determinadas complicaciones en los pacientes, como por ejemplo reacciones inmunes dañinas, e infecciones.

Todas estas limitaciones son especialmente problemáticas para aquellos pacientes que necesitan transfusiones regulares de sangre a largo plazo, para tratar determinadas enfermedades. Uno de los ejemplos más comunes es el de la anemia drepanocítica, un grupo de enfermedades que afecta a la hemoglobina, la molécula de los glóbulos rojos que proporciona oxígeno a las células en todo el organismo.

Soluciones innovadoras que están salvando vidas

Aunque las donaciones de sangre humana en general seguirán siendo indispensables en un futuro próximo, varias empresas han descubierto soluciones especializadas que pueden ayudar a que aquellas personas que tengan determinadas enfermedades sean menos dependientes de las transfusiones de sangre. Por ejemplo, la empresa biofarmacéutica americana Vertex, entre otras, pretende desarrollar un tratamiento innovador para la enfermedad de la Deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). La AATD puede causar una grave enfermedad de los pulmones o del hígado, y se produce en aproximadamente 1 de cada 2500 personas.

Vertex trabaja con una serie de estabilizadores de proteína que actúan en la proteína AAT mal plegada producida por los pacientes de AATD, como resultado de mutaciones en el gen vinculado. Con esta nueva medicación, los pacientes dependerán menos de las donaciones de sangre para complementar su proteína AAT mal plegada mediante una proteína funcional procedente de donantes humanos sanos. Aunque son prometedores, los datos clínicos obtenidos han sido diversos, puesto que técnicamente se trata de un reto difícil, y le ha llevado a Vertex muchos años encontrar las moléculas adecuadas en otra enfermedad rara denominada fibrosis quística. Sin embargo, seguimos con la esperanza de que la perseverancia también dará sus frutos en la investigación de la AATD, puesto que los pacientes merecen mejores opciones.

Vertex también actúa en la batalla contra la anemia drepanocítica y la beta talasemia. Estas enfermedades causan una distorsión de los glóbulos rojos, que supone que se junten y que sean menos efectivos. En la actualidad, las transfusiones desempeñan un papel esencial en el tratamiento. Junto con la empresa de biotecnología suizo-americana Crispr Therapeutics, Vertex está desarrollando una nueva solución basada en la edición genética CRISPR/CAS9 para pacientes, destinada a corregir la causa genética subyacente de la enfermedad.

La empresa biofarmacéutica Acceleron ha desarrollado un medicamento para el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos (MDS), un grupo de enfermedades que se caracterizan por una producción insuficiente de células sanguíneas. Los MDS a menudo preceden al desarrollo de la leucemia mieloide aguda o AML, un peligroso cáncer de la sangre. El medicamento también se utiliza para tratar la beta talasemia, una enfermedad genética en la cual los pacientes no pueden producir suficiente globina beta, un componente de la hemoglobina.

Las innovaciones sanguíneas ayudan al sistema inmune

Las empresas Alexion y Apellis Pharmaceuticals se centran en tratamientos innovadores para la Hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH). Esta enfermedad rara, que afecta principalmente a jóvenes adultos, causa la ruptura de los glóbulos rojos mediante una parte del sistema inmune propio del organismo conocida como sistema complementario, lo que provoca anemia. Los síntomas de la anemia, la enfermedad en la cual los glóbulos rojos no pueden transportar oxígeno suficiente a los tejidos y a los órganos, incluyen la fatiga, dificultad respiratoria, e imposibilidad de hacer ejercicio. La consecuencia más devastadora de la PNH es la trombosis o la formación de coágulos, con muerte prematura.

Los pacientes con PNH necesitan muchas transfusiones de glóbulos rojos para mantener controlados los síntomas. Ambas empresas han desarrollado medicamentos que se unen específicamente al sistema complementario, bloqueando el sistema de defensa del organismo para que no ataque a los glóbulos rojos, y reduciendo la continua ruptura de estos, con una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes.  

Otro ejemplo es la empresa de biotecnología ArgenX en Bélgica. ArgenX está desarrollando una solución prometedora para el tratamiento de la miastenia grave, una enfermedad grave de los músculos, causada por anticuerpos autoinmunes que bloquean o incluso destruyen al receptor neurotransmisor, un tipo específico de proteína que necesitan los músculos para recibir la orden de actuar. La enfermedad se trata en la actualidad con inmunoglobulina intravenosa (IVIg), para lo cual se filtra la inmunoglobulina de la sangre del donante. La solución de ArgenX es un fragmento de anticuerpos que bloquea el denominado receptor neonatal Fc, de manera que los anticuerpos autoinmunes no sean “reciclados” y se expulsen más rápidamente.

Estas y otras innovaciones, que salvan vidas, son el resultado del enorme trabajo de los investigadores y empresarios biotecnológicos. Seguimos ofreciendo acceso a algunas de las innovaciones médicas más emocionantes, a través de nuestra estrategia sanitaria, que se basa en un proceso de inversión que ha evolucionado en los últimos 20 años.